울트라제닉스 파마슈티컬(RARE), FDA 승인 소식, 미국주식, 1000

 

울트라제닉스, 산필리포 증후군 A형(MPS IIIA) 치료를 위한 UX111 AAV 유전자 치료제의 생물학적 제제 허가 신청서(BLA)에 대한 FDA 승인 및 우선 검토 발표

 

 

2025년 8월 18일까지 예상되는 FDA 결정

 

2025년 2월 18일, 울트라제닉스 파마슈티컬(NASDAQ: RARE)은 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 산필리포 증후군 A형(MPS IIIA) 환자 치료제로 UX111(ABO-102) AAV 유전자 치료제의 신속 승인을 구하는 생물학적 제제 허가 신청서(BLA)에 대한 검토를 수락했다고 발표했습니다. FDA는 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 조치일인 2025년 8월 18일에 BLA 우선 심사를 부여했습니다. FDA는 또한 현재 이 신청서를 논의하기 위한 자문위원회 회의를 개최할 계획이 없다고 회사에 통보했습니다.

 

"UX111 BLA의 승인을 통해 산필리포 증후군 A형에 대한 최초의 치료제를 제공할 수 있게 되었으며, 신청이 성공하면 환자와 그 가족을 위한 이 치료제를 출시할 준비가 되어 있습니다."라고 울트라제닉스의 최고 경영자 겸 사장인 에밀 D. 카키스 박사는 말합니다. "신경병성 MPS 질환에 대한 신속한 승인을 위해 미국 식품의약국과 협력함으로써 UX111 프로그램은 뇌의 여러 대사 질환에 걸쳐 신약 개발을 진전시키는 데 한 걸음 더 나아갈 수 있습니다."

 

UX111에 대한 BLA 제출은 현재 진행 중인 중추적 트랜스퍼 A의 최신 데이터와 WORLDsymposium™ 2025에서 발표된 장기 추적 연구를 포함한 가용 데이터에 의해 뒷받침됩니다. 이 데이터는 UX111을 사용한 치료가 치료 시점의 나이나 질병 진행 단계에 관계없이 산필리포 증후군 A형 뇌척수액(CSF) 환자에서 헤파란 황산염(HS) 수치를 빠르고 지속적으로 감소시켰다는 것을 보여줍니다. 이 데이터는 수정된 의도-treat(mITT) 그룹의 인지, 수용적 의사소통 및 표현적 의사소통 하위 영역에서 베일리-III 원시 점수가 치료받지 않은 환자의 자연사 데이터와 비교하여 통계적으로 유의미하게 개선되었음을 보여주었습니다. 이러한 임상 평가지표는 CSF-HS 수치의 실질적이고 지속적인 감소와 상관관계가 있었습니다. 현재까지 가장 자주 보고된 치료 관련 부작용은 간 효소의 상승이었으며, 이러한 사건의 대부분은 경증(1등급) 또는 중등도(2등급)로 중증도가 모두 해소되었습니다.