ROCHE HOLDING LTD S/ADR(RHHBY), FDA 승인 소식, 미국주식, 0145

 

FDA, 척수성 근위축증(SMA)에 대한 최초이자 유일한 정제로 로슈의 에브리스디 정제 승인

 

 

2025년 2월 12일 - 로슈(SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY)는 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 척수성 근위축증(SMA) 환자를 위한 에브리스디®(리스디플람) 정제에 대한 신약 신청(NDA)을 승인했다고 발표했습니다. 에브리스디는 SMA에 대한 유일한 비침습적 질병 modifying 치료제입니다. 5mg 에브리스디 정제는 통째로 삼키거나 물에 분산시킬 수 있습니다.

 

"에브리스디는 SMA 질병 궤적을 수정할 수 있는 강력한 잠재력을 가지고 있으며, 현재까지 수천 명의 환자를 치료하는 데 이미 사용되었습니다. 이번 승인은 또 다른 중요한 진전을 의미합니다."라고 Roche의 최고 의료 책임자 겸 글로벌 제품 개발 책임자인 Levi Garraway 박사는 말합니다. "에브리스디 태블릿은 기존의 효능과 편리함을 결합하여 SMA 관리를 위한 유연한 옵션을 추가로 제공합니다."

 

에브리스디 정제의 승인은 생물학적 동등성 연구 결과에 근거한 것으로, 5mg 정제가 통째로 삼키든 비염소 식수(예: 여과수)에 분산되어 있든, 원래 경구용 용액이 리스디플람에 비슷한 노출을 제공한다는 것을 입증했습니다. 이는 정제를 복용하는 환자들이 에브리스디 경구용 용액과 동일한 효능과 안전성을 기대할 수 있음을 의미합니다. 에브리스디 경구용 용액은 다른 용량의 에브리스디를 복용하는 환자들과 경구용 용액을 선호할 수 있는 환자들에게도 계속 제공될 예정입니다.

 

케네스 하비 큐어 SMA 사장은 "SMA를 앓고 있는 사람들이나 그들을 돌보는 사람들을 위한 치료 관리와 질병 관리를 간소화하는 데 따르는 가치를 과소평가할 수 없습니다."라고 말합니다. "이 새로운 상온 안정 제형 옵션은 직장, 여행, 교육과 같은 일상 생활 활동에 더 편리하게 적응할 수 있는 추가 선택지를 제공합니다."

 

앞으로 몇 주 안에 출시될 예정인 이 새로운 태블릿은 20kg(44파운드) 이상의 체중을 가진 2세 이상의 사람들에게 적합합니다.

 

로슈는 SMA 재단 및 PTC 테라퓨틱스와의 협력의 일환으로 에브리스디의 임상 개발을 주도하고 있습니다.