인뮨 바이오(INMB), FDA 승인 소식, 미국주식, 0900

 

인뮨 바이오, 열성 이영양성 표피 용해증 불로사(RDEB) 치료를 위한 코드스트롬의 승인을 구하는 FDA 생물학적 제제 허가 신청서(BLA) 제출 계획 발표

 

 

2025년 2월 10일, 환자의 선천 면역 체계를 활용해 질병과 싸우는 치료법을 개발하는 데 주력하는 임상 단계 염증 및 면역학 회사인 INmune Bio, Inc. (나스닥: INMB) ("회사")는 오늘 미국 식품의약국(FDA)과의 Type C 회의를 마친 후 소아 환자의 RDEB 치료를 위한 질병 수정 요법으로 코드트롬을 조사하는 미션EB 임상시험 데이터를 바탕으로 미국에서는 BLA를, 영국 및 EU에서는 시판 허가 신청서(MAA)를 제출할 의사를 발표했습니다.

 

RDEB는 드물고 심각한 쇠약성 유전 질환으로, 어린 시절에 시작됩니다. 환자의 피부는 매우 연약하고 쉽게 손상되어 고통스럽고 가려운 물집과 흉터를 유발하여 성인기에 공격적이고 생명을 위협하는 피부암을 유발할 수 있습니다. 장기적인 이환율은 상처를 크게 악화시키고 삶의 질에 깊은 영향을 미치는 쇠약해지는 가려움증과 통증에 의해 유발됩니다. 현재 이용 가능한 치료법은 국소 투여를 통해 활동성 병변을 표적으로 하며, 그 이점은 제한적입니다. 회사는 미국, 영국, EU에서 중등도 또는 중증 RDEB를 앓고 있는 약 4,500명의 어린이가 전신 코드트롬 치료(모든 RDEB 발생률: 500만 건당 9,500명, 전체 RDEB의 최소 약 37%가 RDEB 중급 또는 중증)의 혜택을 받을 수 있다고 추정합니다. 이는 이러한 어린이들에게 전신 치료를 통해 일상적인 임상 치료를 제공할 수 있는 큰 기회입니다.

 

그레이트 오몬드 스트리트 병원(GOSH)의 안나 마르티네즈 박사와 팀이 버밍엄 어린이 병원의 임상의들과 협력하여 진행한 MissionEB 연구는 영국에서 중등도 또는 중증 RDEB를 가진 30명의 소아 환자(16세 미만)를 대상으로 CORDtrom의 안전성과 효능을 평가하는 이중 맹검, 위약 대조, 교차 연구였습니다. 피험자들은 CORDtrom 또는 위약으로 무작위 배정되었으며 2주 간격으로 두 번 정맥 주사를 맞았습니다. 환자의 절반은 CORDtrom으로 치료한 후 세척 기간 후 위약으로, 나머지 절반은 위약으로 치료한 후 CORDtrom으로 교차 투여했습니다. 효능은 연구 그룹당 첫 번째 주입부터 3개월 및 6개월에 평가되었습니다. 따라서 모든 환자는 위약과 CORDtrom의 3개월 및 6개월 효능 평가에 포함됩니다.

 

CORDtrom은 내약성이 매우 우수했으며, 모든 연령대에서 치료 후 3개월 또는 6개월에 CORDtrom과 관련된 심각한 부작용이 보고되지 않았습니다. 중증 질환을 앓고 있는 어린이의 경우, CORDtrom은 3개월에 가려움증을 줄이고 6개월에 27% 이상의 지속적인 감소를 가져왔습니다. 이러한 결과는 임상적으로 의미 있는 가려움증 중증도 감소가 시간이 지남에 따라 지속된다는 것을 보여줍니다. 중간 질환 중증도를 가진 어린이의 경우, CORDtrom은 피부 침범 감소와 통증 감소, 가려움증의 큰 감소 등 다양한 개선을 제공했습니다. RDEB(10세 미만)를 앓고 있는 어린 어린이의 경우, CORDtrom은 피부 점수가 향상되어 피부 무결성이 더 좋고 질병 활동이 감소하는 것으로 나타났습니다. 대상자 및 보호자와의 인터뷰는 CORDtrom의 임상적 이점을 강력히 지지합니다. 보호자와 환자 모두 이 교차 연구에서 어떤 치료법이 CORDtrom인지, 어떤 치료법이 위약인지 정확히 식별할 수 있었기 때문입니다. 환자들의 지속적인 치료에 대한 큰 관심을 바탕으로, 회사는 MissionEB 연구에 등록된 모든 환자를 포함하여 GOSH에서 12개월간의 공개 라벨 연구를 지원할 계획이며, 환자들은 0개월, 4개월, 8개월에 CORDtrom 치료를 3회 받게 됩니다.

 

회사와 GOSH NHS 재단 신탁은 독점 상업 라이선스를 체결하여 (i) 소정의 초기 수수료, (ii) FDA, EMA 또는 MHRA로부터 최초로 발생하는 시판 허가를 받은 후 지급해야 하는 단일 개발 마일스톤 수수료, (iii) 특정 제한에 따라 오픈 라벨 연구에 등록하는 MissionEB 연구 환자에게 CORDtrom을 공급하기로 약속하는 대가로 MissionEB 임상 데이터에 대한 독점 상업적 권리를 획득했습니다.

 

회사는 BLA를 준비하고 제출하려는 회사의 노력을 예상하여 CMC 및 기타 규제 주제와 관련된 정보를 제공하는 FDA와의 유형 C 회의에 참여했습니다.

 

FDA는 우선 심사 바우처(PRV) 일몰 기간을 앞두고 2024년 12월 13일에 희귀 소아 질환 지정(RPDD)을 CORDtrom에 부여했으며, 따라서 CORDtrom은 2026년 9월 30일 또는 그 이전에 FDA의 승인을 받으면 PRV를 받을 수 있는 자격을 유지하며, 이 날짜는 의회에서 연장될 수 있습니다. 허가를 받으면 PRV를 회수하여 다른 제품에 대한 우선 심사를 받을 수도 있고, 이전 또는 판매할 수도 있습니다.

 

또한 FDA는 2025년 1월 6일에 CORDtrom에게 희귀의약품 지정(ODD)을 부여했습니다. ODD의 혜택으로는 특정 세액 공제 및 일부 보조금 자격, BLA 신청 수수료를 포함한 FDA 사용자 수수료 면제, 효율적인 신약 개발을 위한 FDA와의 빈번한 회의 접근, 승인 후 7년간의 시장 독점권 자격 등이 있습니다.

 

회사는 계획된 BLA 제출에 대한 세부 사항을 논의하기 위해 사전 BLA 회의를 준비할 계획이며, 2025년에 소아 환자의 RDEB 치료를 위한 CORDstrom의 승인을 구하는 BLA를 제출할 계획입니다. 동시에 2026년에는 EU와 영국에 MAA를 제출할 준비도 할 예정입니다.

 

"코드스트롬은 RDEB와 같은 희귀 질환을 치료하기 위해 합리적인 비용과 규모로 재현 가능한 cGMP 등급의 MSC 의약품을 개발하는 과제를 극복하기 위해 세포 의약품 R&D 팀 구성원들이 수년간 헌신해 온 정점을 나타냅니다."라고 아이뮨 바이오의 CSO이자 코드스트롬의 발명가인 마크 로델 박사는 말합니다. "중간 및 중증 RDEB 환자를 대상으로 한 블라인드 무작위 임상시험의 고무적인 결과는 규제 지원 및 NIHR 보조금과 결합하여 우리의 접근 방식을 검증하고 가장 필요한 환자에게 삶을 변화시키는 치료법을 제공하겠다는 의지를 강화합니다. 미션EB 연구 환자들의 피드백과 안나 마르티네즈 박사 및 그녀의 연구진의 이 임상시험 완료에 대한 헌신에 마음이 따뜻해집니다. 이 모든 것이 소아 RDEB에서 코드트롬의 승인을 받기 위한 의지를 강화하고 향후 약물 플랫폼으로서 코드트롬의 적응증을 확대하는 데 도움이 됩니다."

 

CORDtrom과 관련된 이러한 개발 외에도, 회사는 염증을 동반한 알츠하이머병 치료를 위한 XproTM을 조사하는 2상 임상시험인 MINDFuL 연구에서 인지 기능에 대한 최상위 데이터를 올해 6월에 보고할 계획이며, 2025년까지 이용 가능한 전이성 거세 저항성 전립선암(mCRPC) 남성을 대상으로 한 I/IIa상 용량 증량 및 확장 연구인 CaRe PC 연구에서 추가 데이터를 발표할 계획입니다.