애로우헤드 파마슈티컬스(ARWR), FDA 승인 소식, 미국주식, 0630

 

애로우헤드 파마슈티컬스, 가족성 실로마이크론혈증 증후군 치료를 위한 플로자시란의 미국 FDA 신약 신청 승인 발표

 

 

- 신약 신청은 3상 팔리사드 연구의 긍정적인 결과를 기반으로 합니다

 

- 가족성 유미크로미크론혈증 증후군을 앓고 있는 사람들은 중성지방 수치가 매우 높고 급성 췌장염 및 이와 관련된 장기 합병증, 특히 삶의 질 저하에 걸릴 위험이 상당히 높습니다

 

패서디나, 캘리포니아--(비즈니스 와이어)-- (나스닥: ARWR) 애로우헤드 파마슈티컬스(Arowhead Pharmaceuticals, Inc.)는 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 중증 및 희귀 유전 질환인 가족성 유미크론혈증 증후군(FCS) 치료를 위한 임상시험계획서(NDA)를 승인했다고 발표했습니다. FDA는 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 조치일을 2025년 11월 18일로 제시했으며, 현재 자문위원회 회의를 개최할 계획이 없음을 밝혔습니다. 애로우헤드는 또한 2025년에 추가 규제 당국에 임상시험계획서(FCS) 환자 치료를 위한 임상시험계획서 승인 신청서를 제출할 계획입니다.

 

"플로자시란 NDA 제출과 FDA의 제출 승인이 완료됨에 따라, 우리는 올해 효율적이고 성공적인 상업적 출시를 위해 진행 중인 작업에 집중하고 있으며, FDA의 검토와 승인을 기다리고 있습니다. 유전적으로 확인되었거나 임상적으로 진단된 FCS 환자를 대상으로 한 플로자시란의 팔리사데 3상 임상시험에 기여한 모든 Arrowhead 직원들과 연구자, 환자, 간병인들에게 감사의 말씀을 전하고 싶습니다."라고 Arrowhead의 사장 겸 CEO인 크리스 안잘론 박사는 말했습니다. "플로자시란은 중성지방 수치 상승으로 인한 질병 스펙트럼의 여러 지점을 대표하는 다양한 환자 집단에서 유망하고 일관된 결과를 달성했습니다. FCS는 스펙트럼의 가장 심각하고 드문 끝을 나타내지만, 중증 고중성지방혈증과 혼합 고지혈증에서 상당한 미충족 의료 수요가 존재한다고 생각하며, 임상 연구의 SUMMIT 프로그램의 일환으로 추가 3상 시험을 진행 중입니다."

 

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NDA 제출의 임상적 근거는 SUMMIT 프로그램의 임상 2상 연구에서 얻은 긍정적인 결과와 함께 3상 PALISADE 연구의 긍정적인 결과로 구성됩니다. PALISADE는 중성지방(TG), 아포지단백 C-III(APOC3), 급성 췌장염 발생률(AP)의 통계적으로 유의미한 감소를 포함하여 1차 평가변수와 모든 다중성 제어 주요 2차 평가변수를 성공적으로 충족했습니다.

 

팔리사데(PALISADE)에서 플로자시란은 25mg 그룹에서 기준선 대비 80%의 중앙값 변화와 함께 중성지방의 깊고 지속적인 감소를 달성했으며, 풀링된 플로자시란 25mg 및 50mg 그룹에서 위약 대비 급성 췌장염 발병 위험이 통계적으로 83% 감소했습니다. 전반적으로 플로자시란은 현재까지 일반적으로 내약성이 우수한 것으로 나타났습니다. 팔리사데 연구에서 시판 승인을 위해 제안된 25mg 용량에 대해 가장 자주 보고된 치료 응급 부작용은 복통, COVID-19, 비인두염, 메스꺼움이었습니다.

 

팔리사드 연구의 효능 및 안전성 결과는 미국 심장학회 과학 세션 2024(AHA24)에서 발표되었으며, 동시에 Circulation에 게재되고 유럽심장학회(ESC) 2024 총회에서 발표되었으며, 뉴잉글랜드 의학 저널에도 동시에 게재되었습니다. AHA24, ESC 및 기타 플로자시란 프레젠테이션은 Arrowhead 웹사이트의 투자자 섹션에 있는 이벤트 및 프레젠테이션 페이지에서 액세스할 수 있습니다.