인텔리아 테라퓨틱스, 심근병증을 동반한 트랜스티레틴(ATTR) 아밀로이드증 치료를 위해 넥시구란 지클루메란(nex-z)에 FDA 재생의학 첨단치료제(RMAT) 지정 발표
2025년 3월 26일, 크리스퍼 기반 치료법으로 의학 혁신에 주력하는 선도적인 임상 단계 유전자 편집 회사인 인텔리아 테라퓨틱스(NASDAQ:NTLA)는 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 심근병증(ATTR-CM)을 동반한 트랜스티레틴(ATTR) 아밀로이드증 치료를 위해 넥시구란 지클루메란(nex-z, NTLA-2001로도 알려짐)에 재생 의학 고급 치료(RMAT) 지정을 부여했다고 발표했습니다.
인텔리아의 존 레너드 사장 겸 최고경영자(CEO)는 "이 잠재적 혁신 치료제를 환자에게 최대한 빨리 제공하기 위해 넥스-즈 개발을 가속화하려는 노력의 의미 있는 진전입니다."라고 말했습니다. "심근병증과 다발성 신경병증 모두에서 넥스-즈는 한 번 투여 후 전례 없는 빠르고 내구성 있으며 일관된 혈청 TTR 감소를 초래하여 질병 진행 지표에 긍정적인 영향을 미치는 것으로 나타났습니다."
RMAT 지정은 21세기 치료법에 따라 중증 또는 생명을 위협하는 질병을 치료, 수정, 역전 또는 치료하기 위한 유전자 치료를 포함한 유망한 치료 후보물질의 개발 및 검토를 신속하게 수행하기 위해 제정되었습니다. RMAT 지정에는 FDA와의 조기 상호작용, 신속한 승인을 지원하고 승인 후 요건을 충족할 수 있는 대리 또는 중간 평가지표에 대한 논의, 제품의 생물학적 제제 허가 신청(BLA)에 대한 잠재적 우선 검토 등의 이점이 포함됩니다.
Nex-z는 심근병증과 다발성 신경병증 모두에 대해 미국 FDA로부터 재생 의학 첨단 치료제 지정을 받았습니다. 또한 Nex-z는 미국 FDA와 유럽연합 집행위원회로부터 희귀의약품 지정을 받았습니다.
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