스칼러 락 홀딩(SRRK), FDA 승인 소식, 미국주식, 0830

 

FDA, 척수성 근위축증 치료제로 아피테그로맙에 대한 생물학적 제제 허가 신청(BLA)에 대한 우선 심사 승인 및 EMA 승인 획득

 

 

신경근육 질환, 심장대사 장애 및 기타 중증 질환에 대한 혁신적인 치료법을 발전시키는 데 주력하는 후기 단계 바이오 제약 회사인 스콜라 락(나스닥: SRRK)은 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 척수성 근위축증(SMA) 환자에게 임상적으로 의미 있는 운동 기능 개선을 제공하기 위해 개발 중인 연구용 근육 표적 치료제인 아피테그로맙에 대한 생물학적 제제 허가 신청서(BLA)를 승인했다고 발표했습니다. FDA는 우선 검토 중인 신청서를 검토할 예정이며 처방약 사용료법(PDUFA)의 목표 조치일을 2025년 9월 22일로 지정했습니다. FDA 우선 검토 지정에 따르면 아피테그로맙이 승인되면 SMA의 중증 질환에 대한 치료의 안전성이나 효과가 크게 향상될 수 있다고 판단했습니다.

 

또한 유럽의약품청(EMA)에 SMA 치료용 아피테그로맙의 시판 허가 신청서(MAA)에 대한 검증을 제출하고 받았습니다. 검증 결과 신청이 완료되었으며 EMA의 공식 검토 절차가 시작될 수 있음이 확인되었습니다.

 

"아피테그로맙에 대한 우선 심사 지정에 대해 기쁘게 생각하며, 이는 SMN 표적 치료를 받았음에도 불구하고 운동 기능이 계속 저하되는 SMA 환자들을 위한 변형 치료제이자 최초의 근육 표적 치료제로서의 아피테그로맙의 잠재력과 일치합니다."라고 스콜라 락의 제이 백스트롬(Jay Backstrom) 사장 겸 최고경영자(CEO)는 말했습니다. "FDA의 긍정적인 소식 외에도 EMA의 MAA 승인을 동시에 받게 되어 기쁘게 생각하며, 규제 기관과 협력하여 미국을 시작으로 글로벌 상업 출시를 준비하면서 SMA 커뮤니티에 아피테그로맙을 제공할 수 있기를 기대합니다."

 

아피테그로맙의 규제 제출은 2024년 10월에 긍정적인 탑라인 데이터를 보고한 중추적 3상 사파이어 임상시험(NCT05156320)의 긍정적 효능 및 안전성 데이터와 2상 TOPAZ 임상시험 및 장기 연장 ONYX 임상시험의 지지 데이터를 기반으로 합니다. 사파이어의 1차 및 2차 평가지표 분석을 포함한 결과는 이달 초 열린 2025 근이영양증학회(MDA) 임상 및 과학 컨퍼런스에서 여러 임상 발표에 발표되었습니다.

 

사파이어는 금본위 해머스미스 기능성 모터 스케일 익스팬디드(HFMSE)로 측정한 결과, 아피테그로맙을 투여받고 SMN 표적 치료제(누시너젠 또는 리스디플람)를 만성적으로 투여받은 SMA 환자에서 통계적으로 유의미하고 임상적으로 유의미한 운동 기능 개선 효과를 입증했습니다.

 

잠재적인 규제 승인을 예상하여 Scholar Rock은 2025년에 승인을 받으면 미국 상업 출시를 계획하고 있으며, 2026년에는 유럽 출시가 예정되어 있습니다.