미럼 파마슈티컬스(MIRM), FDA 승인 소식, 미국주식, 1030

 

미룸의 CTEXLI™(체노디올) 정제, 뇌척수성 잔토마토시스(CTX) 치료제로 FDA 승인 획득

 

 

미룸 파마슈티컬스(나스닥: MIRM)은 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 성인 뇌척수성 잔토마토시스(CTX) 치료를 위해 담즙산인 CTEXLI™ (체노디올) 정제를 승인했다고 발표했습니다. CTEXLI는 이 희귀하고 진행성이며 쇠약해지는 질병에 대해 승인된 최초이자 유일한 치료법입니다.

 

이번 승인은 소변 담즙 알코올 및 기타 2차 측정을 통해 성인 CTX 환자에서 CTEXLI의 안전성과 효능을 평가한 3상 RESTOR 연구 데이터를 기반으로 합니다. 담즙 알코올(요뇨 23S-펜톨) 감소의 1차 평가변수는 통계적으로 매우 유의미했습니다(p<0.0001). 무작위 이중맹검 금단 기간이 끝날 때, 소변 23S-펜톨 수치에서 위약과 CTEXLI 치료 환자 간에 20배의 차이가 있었습니다.

 

CTX에서 담즙산 체노데옥시콜산(CDCA)이 결핍되면 담즙 알코올이 축적되어 콜레스탄올의 독성 축적이 선행됩니다. 콜레스탄올은 비가역적 신경 기능 장애를 포함한 증상적 부담과 질병 진행의 주요 원인입니다. RESTORE 연구 결과에 따르면 CTEXLI로 치료하면 소변 담즙 알코올 수치뿐만 아니라 혈청 콜레스탄올 수치도 개선되는 것으로 나타났습니다. 또한 위약을 투여받는 환자의 비율이 높을수록 블라인드 구조 치료가 필요하여 효과가 견고함을 입증했습니다.

 

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"FDA의 CTEXLI 승인은 미국에서 성인 CTX 환자를 더 잘 식별하고 치료할 수 있는 기회를 열어주는 엄청난 성과입니다. 환자들이 더 빨리 진단받고 CTX와 관련된 쇠약하고 지속적인 증상을 피할 수 있는 기회를 갖기를 바랍니다."라고 Mirum의 최고 경영자인 크리스 피츠(Chris Peetz)는 말합니다. "이번 승인으로 이어진 연구에 참여해 주시고 이 커뮤니티를 지속적으로 지원해 주신 임상의, 환자, 옹호자, 가족 여러분께 감사드립니다."

 

보스턴 터프츠 의과대학의 의학 교수이자 보스턴 심장 진단의 최고 의료 책임자 겸 실험실 책임자인 에른스트 J. 셰퍼(Ernst J. Schaefer) 박사는 "뇌척수성 잔토마토시스(CTX)는 초기 백내장, 힘줄 지질 침착 및 심각한 신경 질환과 함께 나타날 수 있는 드문 질환이며, 후자는 조기 진단과 치료로 예방할 수 있습니다."라고 말합니다. "CTEXLI로 치료하면 담즙 알코올과 콜레스탄올 수치가 낮아져 CTX와 관련된 진행성 증상이 감소하는 것으로 나타났습니다."

 

CTX 얼라이언스의 전무이사 진 픽포드는 "CTX는 성인 초기에 점진적인 증상으로 진단되는 치명적인 질병으로, 개인의 삶의 질에 큰 영향을 미칠 수 있습니다."라고 말합니다. "CTEXLI가 이제 승인되어 매우 기쁘게 생각하며, 이 질병을 앓고 있는 환자들이 더 일찍 진단되어 잠재적으로 치료할 수 없는 질병 진행과 CTX와 관련된 많은 쇠약 증상을 피할 수 있기를 바랍니다."