쿠라 온콜로지(KURA), FDA 승인 소식, 미국주식, 0601

 

쿠라 온콜로지와 쿄와 기린, 다가오는 최전선 병용 임상시험 설계에 대한 긍정적인 지프토메닙 단독요법 등록 시험 및 긍정적인 FDA 피드백 발표

 

 

– R/R NPM1-m AML에 대한 KOMET-001 등록 시험이 1차 CR/CRh 평가지표를 달성했으며, 다가오는 의료 회의에서 발표할 탑라인 데이터를 제출했습니다

 

– 2025년 2분기 지프토메닙에 대한 NDA 제출 예정

 

– 집중 화학요법 병용요법에 대한 등록 KOMET-017-IC 임상시험은 잠재적인 미국 신속 승인 및 완전 승인을 지원하기 위해 MRD 음성 CR과 EFS를 이중 1차 평가지표로 평가할 예정입니다

 

– 베네토클락스/아자시티딘 병용요법에 대한 등록 KOMET-017-NIC 임상시험은 잠재적인 미국 신속 승인 및 완전 승인을 지원하기 위해 CR과 OS를 이중 1차 평가지표로 평가할 예정입니다

 

– KOMET-017-IC 및 NIC 임상 3상 시험은 2025년 하반기에 시작될 예정입니다

 

– 2025년까지 지프토메닙 및 파이프라인 프로그램에 대한 여러 임상 데이터 프레젠테이션이 예정되어 있습니다

 

2025년 2월 5일, 쿠라 온콜로지(나스닥: 쿠라, "쿠라")와 교와 기린(TSE: 4151, "쿄와 기린")은 재발성/불응성(R/R) NPM1 돌연변이(NPM1-m) 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 대상으로 하루 1회 경구용 메닌 억제제인 지프토메닙의 2상 등록 주도 임상시험인 KOMET-001의 긍정적인 탑라인 결과를 오늘 발표했습니다. KOMET-001의 탑라인 데이터는 2025년 2분기에 예정된 의학 컨퍼런스에서 발표를 위해 제출되었으며, 쿠라는 2025년 2분기에 지프토메닙에 대한 미국 식품의약국(FDA)에 신약 신청서(NDA)를 제출할 예정입니다.

 

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2024년 지프토메닙 상용화를 위한 공동 협력을 발표한 두 회사는 또한 FDA와의 성공적인 상호작용에 따라 새로 진단된 NPM1-m 및 KMT2A 재배열(KMT2A-r) AML 환자를 대상으로 지프토메닙과 집중적 및 비집중적 병용 요법을 모두 평가하기 위해 두 가지 독립적으로 구동되는 무작위 이중 맹검, 위약 대조 등록 3상 임상시험을 포함하는 단일 프로토콜을 시작할 계획이라고 발표했습니다. 각 최전선 임상시험 설계에는 잠재적인 미국 내 신속 승인 및 완전 승인을 지원하기 위한 이중 1차 평가지표가 포함되어 있습니다. 두 회사는 2025년 하반기에 두 개의 최전선 임상 3상 시험을 시작하고 2025년에는 지프토메닙 AML 프로그램과 쿠라의 파이프라인 프로그램에 대한 여러 임상 데이터 프레젠테이션을 기대하고 있습니다.

 

"우리는 R/R NPM1-m AML 환자를 대상으로 긍정적인 탑라인 결과를 보고하게 되어 매우 기쁩니다. 이는 지프토메닙 프로그램이 이러한 환자들의 치료 환경을 잠재적으로 변화시킬 수 있는 강력한 기반을 강조하는 것입니다. Kura Oncology의 사장 겸 CEO인 트로이 윌슨(Troy Wilson) 박사는 "우리 팀과 Kyowa Kirin의 파트너들의 헌신과 헌신에 감사드립니다."라고 말했습니다. "우리는 다음 분기에 R/R NPM1-m AML에 대한 잠재적인 첫 번째 NDA 제출을 시작으로 Kura와 Kyawa Kirin이 지프토메닙의 상용화를 향한 길을 열어줄 수 있는 KOMET-001 임상시험의 긍정적인 FDA 상호작용이 가능하다고 믿습니다. 또한, 두 임상시험 모두에서 신속한 승인 기회를 포함하여 지프토메닙을 최대 50%의 AML 환자를 치료할 수 있는 잠재적 최전선 치료제로 자리매김할 수 있는 길을 열어줄 것으로 믿습니다."

 

R/R NPM1-m AML 환자 대상 KOMET-001 지프토메닙 단독요법 임상시험 양성 결과 발표

 

쿠라와 교와 기린은 오늘 R/R NPM1-m AML 환자를 대상으로 한 지프토메닙의 2상 등록 주도 임상시험인 KOMET-001의 긍정적인 탑라인 결과를 발표했습니다. KOMET-001 임상시험은 부분 혈액학적 회복(CRH)과 함께 CR 플러스 CR의 1차 평가변수를 달성했으며, 1차 평가변수는 통계적으로 유의미했습니다. 지프토메닙의 유익성-위해성 프로파일은 매우 고무적이며, 안전성과 내약성은 이전 보고서와 일치했습니다.

 

KOMET-001 등록 주도 임상시험은 R/R NPM1 돌연변이 AML 치료를 위해 FDA로부터 획기적 치료제 지정(BTD)을 받은 유일한 임상 활동, 안전성 및 내약성의 증거를 평가하기 위해 설계되었습니다. KOMET-001 임상시험의 전체 결과는 2025년 2분기에 열리는 향후 의료 회의에서 발표될 예정입니다. BTD에 의해 부분적으로 촉진된 FDA 상호작용에 성공한 후, 쿠라는 2025년 2분기에 R/R NPM1 돌연변이 AML 환자 치료를 위한 Ziftomenib의 NDA를 FDA에 제출할 예정이라고 발표했습니다.

 

다가오는 최전선 병용 임상시험 설계에 대한 긍정적인 FDA 피드백

 

쿠라와 교와 기린은 최근 새로 진단된 NPM1-m 또는 KMT2A-r AML 성인을 위한 치료 표준과 함께 지프토메닙을 평가하는 글로벌 프로토콜인 KOMET-017에 대한 계획을 발표했습니다. FDA와의 성공적인 1상 종료 회의 이후, 두 회사는 새로 진단된 NPM1-m 및/또는 KMT2A-r AML 환자를 대상으로 지프토메닙을 집중적 및 비집중적 병용 요법과 병용하여 평가하는 두 가지 독립적인 글로벌 무작위 이중 맹검 위약 대조 3상 임상시험으로 구성된 KOMET-017 임상시험을 시작할 계획이라고 발표했습니다. FDA의 긍정적인 피드백과 2024년 미국혈액학회 연례회의에서 발표된 KOMET-007 임상시험의 데이터는 최전선 치료 옵션의 연속성에 걸쳐 환자를 대상으로 지프토메닙을 평가하려는 쿠라와 교와 기린의 노력을 강화합니다.

 

등록용 KOMET-017-IC(집중 조합) 임상시험은 새로 진단된 NPM1-m 및 KMT2A-r AML 환자를 대상으로 지프토메닙과 유도 화학요법(7+3)의 병용요법을 평가할 예정입니다. 환자들은 표준 유도, 통합 화학요법 및 통합 후 유지보수와 함께 지프토메닙 또는 위약을 무작위로 투여받게 됩니다. KOMET-017-IC 임상시험은 잠재적인 미국 내 가속 승인과 완전 승인을 각각 지원하기 위해 최소 잔류 질환(MRD) 음성 완전 반응(CR)과 무사건 생존율(EFS)을 이중 1차 평가지표로 평가할 예정이며, 2025년 하반기에 개시될 예정입니다.

 

등록용 KOMET-017-NIC(Non-Intensive Combination) 임상시험은 집중적인 화학요법을 받기에 부적합한 새로 진단된 NPM1-m 환자를 대상으로 지프토메닙과 베네토클락스 및 아자시티딘의 병용요법을 평가할 예정입니다. KOMET-017-NIC 임상시험은 CR과 전체 생존율(OS)을 각각 이중 1차 평가변수로 평가하여 잠재적인 미국의 신속 승인과 완전 승인을 지원할 예정입니다. 환자들은 베네토클락스 및 아자시티딘과 함께 지프토메닙 또는 위약을 무작위로 투여받게 됩니다. KOMET-017-NIC 임상시험은 2025년 하반기에 시작될 예정입니다.

 

"승인된 치료법을 사용하더라도 첫 번째 CR을 달성한 환자의 최대 70%는 3년 이내에 AML을 회복할 수 있습니다. 65세 이상 환자의 5년 생존율은 31.9%, 최저 11.2%입니다."라고 쿠라 종양학의 최고 의료 책임자 몰리 레오니 박사는 말합니다. "이러한 긴급한 필요성을 고려할 때, 우리는 이러한 FDA 상호작용의 결과에 만족하며, 집중적 및 비집중적 화학 요법 환경 모두에서 지프토메닙의 유익성-위험성 프로파일을 확립하기 위한 3상 임상시험을 시작할 수 있기를 기대합니다. 특히 두 집단에서 신속한 승인을 위해 MRD 음성 CR과 CR을 주요 평가지표로 사용할 수 있도록 허용한 FDA의 의지에 만족했습니다. 이를 통해 KOMET-017 프로토콜은 새로운 토대를 마련하고 있으며, 이는 지프토메닙을 이 치명적인 질병을 앓고 있는 환자들에게 더 신속하게 전달하는 데 도움이 될 수 있습니다."

 

"환자들을 조기에 병용 요법을 시작하는 것은 AML의 결과를 개선하는 데 필수적입니다."라고 쿄와 기린의 최고 경영자 겸 최고 의료 책임자인 야마시타 타케요시 박사는 말합니다. "완성된 KOMET-001 임상시험 데이터와 계획된 KOMET-017 프로토콜에 대한 FDA의 피드백은 이러한 임상시험이 치료의 연속체 전반에 걸쳐 환자에게 귀중한 치료 옵션을 제공할 수 있다는 자신감을 강화합니다. 우리는 전 세계 AML 환자들에게 가능한 한 빨리 지프토메닙을 제공하기 위해 쿠라의 동료들과 협력하기 위해 최선을 다하고 있습니다."

 

MRD는 환자가 표준 기준에 따라 CR을 달성한 경우에도 치료 중 또는 치료 후에도 여전히 검출 가능한 소수의 백혈병 세포를 설명하는 용어입니다. 체내에 남아 있는 백혈병 세포가 활성화되어 증식하기 시작하면 질병이 재발하여 환자에게 치명적일 수 있습니다. MRD 음성을 달성한다는 것은 치료가 가장 민감한 분석 방법으로 백혈병 세포의 수를 검출 한계 이하로 줄였음을 의미합니다.

 

"우리는 환자들이 동일한 프로토콜을 따르면서도 집중적인 화학 요법에 적합한지 부적합한지 여부에 따라 두 가지 하위 연구 중 하나를 수행할 수 있도록 신중하게 KOMET-017을 설계했으며, 이 접근 방식은 매우 환자 중심적이고 신속한 등록을 용이하게 하며 연구 현장에 운영상의 이점을 제공하기 위한 것입니다."라고 예일 암 센터 혈액학 초기 치료 연구 책임자이자 KOMET-017 임상시험의 수석 연구원인 Amer Zeidan(MBBS, MHS)은 말합니다. "또한, 우리는 이러한 환자 집단에서 의미 있는 임상적 이점을 대체할 수 있는 지표로 널리 받아들여진 지표를 기반으로 잠재적인 가속 승인을 가능하게 하기 위해 KOMET-017을 설계했습니다."라고 Zeidan 박사는 덧붙였습니다. "NPM1 돌연변이 AML 환자에서 MRD 음성과 생존율 향상 사이의 연관성은 문헌에 잘 확립되어 있습니다. 전 세계 AML 전문가들은 치료 결정을 안내하기 위해 환자에서 MRD를 모니터링할 것을 권장합니다. 장기 관해를 달성하고 생존율을 연장할 수 있는 가장 좋은 기회는 첫 번째 치료 시도로 MRD 음성을 달성하는 것입니다. 따라서 AML에서 MRD 음성 CR을 승인 가능한 지표로 사용하는 것은 매우 혁신적이며 환자에게 치료법을 더 빠르게 제공할 수 있습니다."라고 Zeidan 박사는 결론지었습니다.

 

쿠라와 쿄와 기린은 지프토메닙 AML 프로그램의 여러 임상 데이터 업데이트를 발표할 예정이며, 쿠라는 2025년에 KO-2806 및 티피파닙 프로그램의 업데이트를 발표할 예정입니다: