스칼러 락 홀딩(SRRK), FDA 승인 소식, 미국주식, 1005

 

스콜라 락, 척추 근위축증(SMA) 환자 치료제로 아피테그로맙에 대한 생물학적 제제 허가 신청서(BLA) 미국 FDA 제출

 

 

매사추세츠주 케임브리지--(비즈니스 와이어)--(SMRK)는 단백질 성장 인자가 근본적인 역할을 하는 척추 근위축증(SMA), 심장 대사 장애 및 기타 심각한 질병에 대한 혁신적인 치료법을 발전시키는 데 주력하는 후기 단계의 바이오 제약 회사로, 오늘 미국 식품의약국(FDA)에 근육 표적 치료제인 아피테그로맙에 대한 생물학적 제제 라이선스 신청서를 제출했다고 발표했습니다. 이 신청서는 SMA 표적 치료를 받는 사람들에게 임상적으로 의미 있는 운동 기능 개선을 제공하기 위해 설계되고 개발되었습니다. 회사는 2025년 1분기에 유럽 의약품청에 시판 허가 신청서를 제출할 예정입니다.

 

스콜라 락의 최고 의료 책임자인 징 마란츠 박사는 "이미 SMN 표적 치료를 받고 있는 환자들을 대상으로 한 사파이어 임상시험이 52주차에 해머스미스 기능성 모터 스케일 확장을 통해 측정한 결과, 아피테그로맙을 투여받은 환자들이 위약 대비 1.8점의 통계적으로 유의미한 개선 효과를 보인 주 유효성 집단에 대한 1차 평가지표를 충족하게 되어 기쁘게 생각합니다."라고 말했습니다. "우리의 3상 데이터를 바탕으로 SMA에 거주하는 환자와 가족을 대신해 FDA와 긴밀히 협력할 수 있기를 기대합니다."

 

아피테그로맙 BLA 제출에 대한 검토는 FDA 약물 평가 및 연구 센터의 신경학 제품 부서에서 수행합니다. 이 제출은 3상 사파이어 임상시험과 2상 TOPAZ 임상시험의 데이터로 뒷받침됩니다. 회사는 2024년 사파이어 임상시험의 긍정적인 탑라인 데이터를 공유했으며, 추가 데이터는 3월 16일부터 19일까지 텍사스주 댈러스에서 열리는 2025 MDA 임상 및 과학 컨퍼런스에서 발표될 예정입니다.

 

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Scholar Rock은 FDA의 검토 기간을 승인을 받으면 승인 신청일로부터 6개월로 단축할 수 있는 우선 검토를 요청했습니다. FDA는 패스트 트랙, 희귀의약품 및 희귀 소아질환 지정을 부여했으며, 유럽의약품청(EMA)은 SMA 치료를 위해 아피테그로맙에 우선 의약품(PRIME) 및 희귀의약품 지정을 부여했습니다.

 

Scholar Rock은 또한 2세 미만의 SMA 환자를 대상으로 한 아피테그로맙을 임상 2상 OPAL 시험에서 연구할 계획이며, 2025년 중반에 시작될 예정입니다. 이 임상시험은 현재 승인된 SMN 치료제(누시리네르센, 리스디플람 및 오나세모진 아베파보벡)로 치료를 받았거나 계속 중인 환자를 대상으로 아피테그로맙을 평가할 예정입니다.