메이라GTX, GUCY2D 돌연변이로 인한 레버 선천성 무형성증 환자 치료를 위해 FDA로부터 AAV8-RK-RetGC에 대한 희귀 소아 질환 지정 획득
메이라GTX는 최근 회사의 독점 기술 플랫폼의 혁신적인 치료 잠재력을 반영하여 네 가지 유전성 망막 질환(IRD)에 대한 희귀 소아 질환 지정(RPDD)을 받았습니다
런던과 뉴욕, 2025년 1월 22일 (글로브 뉴스와이어) -- 수직적으로 통합된 임상 단계의 유전자 의약품 회사인 메이라GTX 홀딩스(나스닥: MGTX)는 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 GUCY2D 돌연변이(LCA1)로 인한 레버 선천성 부종 환자 치료를 위한 AAV8-RK-RetGC 프로그램에 희귀 소아질환 지정을 부여했다고 발표했습니다. 이는 지난 3개월 동안 LCA4 망막이영양증 치료를 위한 AAV8-RK-AIPL1, BBS10 돌연변이로 인한 바데비들 증후군(BBS) 치료를 위한 AAV8-RK-RK-BBS10, RDH12 관련 망막이영양증 치료를 위한 AAV5-RDH12 등 회사가 받은 네 번째 희귀 소아질환 지정입니다.
"안과 파이프라인의 추가 프로그램에 대한 희귀 소아 질환 지정을 받은 것은 회사의 또 다른 규제 이정표이며, 이러한 심각한 소아 맹검 질환을 해결할 수 있는 기술의 획기적인 치료 잠재력을 보여줍니다."라고 MeiraGTX의 사장 겸 CEO인 알렉산드리아 포브스 박사는 말합니다.
"AIPL1 프로그램과 마찬가지로 제조 인프라 및 특수 라이선스와 IRD에 대한 임상 전문 지식을 활용하여 규제 당국과 협력하여 심각한 영향을 받을 수 있는 아동에게 이러한 잠재적 생명 변화 치료제를 신속하게 제공할 계획입니다."
'FDA 승인 소식' 카테고리의 다른 글
| 엘리시오 테라퓨틱스(ELTX), FDA 승인 소식, 미국주식, 0930 (0) | 2025.01.26 |
|---|---|
| 사일렉스 홀딩(SCLX), FDA 승인 소식, 미국주식, 1000 (0) | 2025.01.26 |
| KRTL HOLDING GROUP INC(KRTL), FDA 승인 소식, 미국주식, 1100 (0) | 2025.01.26 |
| MEDEXUS PHARMS INC(MEDXF), FDA 승인 소식, 미국주식, 1259 (0) | 2025.01.26 |
| 자이 랩 ADR(ZLAB), FDA 승인 소식, 미국주식, 0115 (1) | 2025.01.26 |