앨나일램 파마슈티컬스(ALNY) FDA 소식! 핵심 내용 요약 (2025.03.29)

Qfitlia, 미국 FDA 승인! 혈우병 A·B 치료를 위한 혁신적인 RNAi 치료제

 

– Qfitlia, Alnylam이 개발한 여섯 번째 RNAi 치료제로 FDA 승인 –
– 혈우병 A 및 B 환자(억제 인자 유무 관계없이) 치료를 위한 최초이자 유일한 RNAi 치료제 –

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Qfitlia, 미국 FDA 승인 획득

Alnylam Pharmaceuticals(Nasdaq: ALNY)이 개발한 RNA 간섭(RNAi) 치료제 **Qfitlia™(fitusiran)**이 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았습니다. 이는 Alnylam이 개발한 여섯 번째 RNAi 치료제이자, 혈우병 A 및 B(억제 인자 유무와 관계없이) 환자를 위한 최초이자 유일한 치료제입니다.

 

Qfitlia는 혈액 응고를 억제하는 단백질인 항트롬빈(AT)을 낮춤으로써 트롬빈 생성을 촉진하여 출혈을 예방하는 기전으로 작용합니다. 이번 FDA 승인을 통해, Qfitlia는 12세 이상 혈우병 A 또는 B 환자를 위한 정기적인 예방 치료제로 공식 인정받았습니다.

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Qfitlia, 혈우병 치료의 새로운 가능성 제시

Qfitlia의 초기 임상 데이터는 **2017년 《뉴잉글랜드 저널 오브 메디신(The New England Journal of Medicine)》**에 발표되었으며, 혈우병 환자의 출혈 빈도를 크게 줄이는 효과를 보였습니다. 이후 3상 임상시험을 거쳐 개발이 완료되었으며, Alnylam은 2014년 글로벌 제약사 **사노피(Sanofi)**와 라이선스 및 공동 개발 계약을 체결했습니다.

 

2018년, 사노피는 Qfitlia의 글로벌 개발 및 상업화 권리를 확보했으며, Alnylam은 글로벌 순매출의 15~30%에 해당하는 로열티를 받을 권리를 가지게 되었습니다.

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Qfitlia, 90% 출혈 감소 효과 입증

Alnylam의 CEO **이본 그린스트리트(Yvonne Greenstreet, MBChB)**는 다음과 같이 밝혔습니다.

"오늘 Qfitlia의 승인은 Alnylam과 RNAi 치료제 플랫폼에 있어 중요한 순간입니다. 또한, 혈우병 환자들에게도 획기적인 치료 옵션을 제공하게 되었습니다."

 

임상 연구 결과에 따르면, Qfitlia는 항트롬빈을 낮춤으로써 연간 출혈 빈도를 90% 감소시키는 것으로 나타났습니다. 또한, 기존 치료제와 달리 2개월에 한 번씩 피하주사(피부 아래로 주사)하는 방식으로 투여가 가능하여, 환자들의 치료 부담을 줄일 수 있습니다.

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Qfitlia, 전 세계 혈우병 환자들에게 새로운 희망

현재 전 세계적으로 약 100만 명의 혈우병 A 및 B 환자가 있으며, Qfitlia는 이들에게 기존의 응고 인자 치료제를 대체할 수 있는 비(非)응고 인자 치료 옵션으로 기대를 모으고 있습니다.

 

또한, Qfitlia의 중국 및 브라질 승인 신청도 완료된 상태로, 향후 글로벌 시장에서도 널리 사용될 전망입니다.

혈우병 치료의 새로운 시대를 여는 Qfitlia! 앞으로도 더 많은 환자들에게 혁신적인 치료 기회를 제공하길 기대합니다.