솔리드 바이오사이언스(SLDB), FDA 승인 소식, 미국주식, 1030

 

솔리드 바이오사이언스, 프리드리히 운동실조증에 대한 SGT-212 이중 투여 유전자 치료제로 FDA 패스트트랙 지정 획득

 

 

- FDA IND 승인 및 패스트 트랙 지정을 통해 프리드리히 운동 실조증을 치료하기 위해 개발 중인 유일한 이중 경로 유전자 전달 치료법 -

 

찰스타운, 매사추세츠주, 2025년 1월 21일 (GLOBE NEWSWIRE) -- 신경근육 및 심장 질환에 대한 정밀 유전 의약품을 개발하는 생명과학 기업 솔리드 바이오사이언스(나스닥: SLDB)가 오늘 미국 식품의약국(FDA)으로부터 프리드리치 운동실조증(FA) 치료를 위한 AAV 기반 유전자 치료제 후보물질인 SGT-212에 대해 패스트 트랙 지정을 받았다고 발표했습니다. SGT-212는 신경, 심장 및 전신 임상 증상을 해결하기 위해 프라탁신 단백질의 치료 수준 회복을 촉진하기 위해 고안된 진액 내 핵(IDN)과 정맥 주사(IV) 주입을 통합한 이중 투여 경로를 통해 전장 프라탁신 유전자를 전달할 예정입니다.

 

패스트 트랙 지정은 중증 또는 생명을 위협하는 질환을 치료하고 충족되지 않은 의료 수요를 충족시킬 수 있는 잠재력을 입증하기 위해 개발된 제품에 부여됩니다. 이 지정은 적격 의약품의 개발을 촉진하고 신속하게 검토하기 위한 것입니다. SGT-212는 FDA와 더 자주 상호작용하고 우선 심사를 받을 수 있는 잠재력을 가짐으로써 이 지정의 혜택을 누릴 수 있습니다.

 

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보 컴보 사장 겸 CEO는 이렇게 말했습니다: "SGT-212는 프라탁신 결핍, FA의 근본 원인 및 이 치명적인 질병의 모든 증상을 해결하기 위해 개발 중인 유일한 FA 치료제이며, 이를 통해 환자가 이 끔찍한 질병을 앓고 있는 곳에 관계없이 증상 진행의 전체 스펙트럼을 중단할 수 있기를 바랍니다. 패스트 트랙 지정을 통해 SGT-212를 더 빠르게 개발하고 더 나은 치료 옵션이 필요하고 자격이 있는 FA 환자들에게 희망을 줄 수 있을 것으로 믿습니다."

 

SGT-212에 대한 FDA IND 승인은 2025년 1월 7일에 발표되었습니다. 계획된 1b상 임상시험은 성인 비음란성 및 외래 환자를 대상으로 SGT-212의 동시 전신 정맥주사 및 양측 IDN 투여의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 최초의 인간 대상 공개 라벨 다기관 연구가 될 예정입니다. 투약은 2025년 하반기에 시작될 예정이며, 임상시험 참가자들은 SGT-212를 투여받은 후 5년간 추적 관찰할 예정입니다.

 

솔리드 바이오사이언스의 최고 규제 책임자 제시 한라한 박사는 "FA 커뮤니티의 요구가 여전히 과소평가되어 있으며 SGT-212가 그들의 삶에 의미 있는 변화를 가져올 잠재력이 있다는 FDA의 인정에 감사드립니다."라고 말했습니다. "향후 시판 허가를 추진하기 위해 SGT-212의 가장 효과적이고 신속한 개발 경로를 논의하기 위해 FDA와 긴밀히 협력할 수 있기를 기대합니다."