아펠리스 파마슈티컬스(APLS) FDA 소식! 핵심 내용 요약 (2025.04.01)

Apellis, EMPAVELI®(페그세타코플란) FDA 우선 심사 지정 – C3G 및 IC-MPGN 치료제 승인 목표

 

 

✅ FDA, EMPAVELI® sNDA 우선 심사(Priority Review) 지정

📌 적응증: C3 사구체병증(C3G) 및 원발성 면역복합체 막증식성 사구체신염(IC-MPGN)
📌 PDUFA 심사 마감일: 2025년 7월 28일
📌 VALIANT 3상 임상시험 결과: 단백뇨 68% 감소, 신장 기능 안정화, C3c 침착 완화

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🚀 EMPAVELI®, 희귀 신장 질환 치료의 새로운 전환점 될까?

 – 2025년 4월 1일
**Apellis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: APLS)**는 미국 FDA가 EMPAVELI®(페그세타코플란)의 보충 신약 승인 신청(sNDA)을 접수하고 ‘우선 심사(Priority Review)’ 대상으로 지정했다고 발표했습니다.

 

EMPAVELI®는 C3 사구체병증(C3G) 및 원발성 면역복합체 막증식성 사구체신염(IC-MPGN) 치료제로, 이들 질환은 희귀하면서도 심각한 신장 질환입니다.

 

이에 따라 FDA의 최종 심사 마감일(PDUFA Target Action Date)은 2025년 7월 28일로 설정되었으며, 승인 시 새로운 질병 조절 치료제(DMT)로 등재될 가능성이 큽니다.

 

**Apellis CEO이자 공동 창립자인 세드릭 프랑수아(Cedric Francois, M.D., Ph.D.)**는 다음과 같이 밝혔습니다.

"이번 성과는 C3G 및 IC-MPGN 환자들에게 EMPAVELI®를 제공하려는 우리의 목표에 한 걸음 더 가까워진 것입니다. FDA와 긴밀히 협력하여 가능한 한 빠르게 환자들에게 치료제를 제공하겠습니다."

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🔬 EMPAVELI®, VALIANT 3상 임상시험에서 긍정적 결과 확보

EMPAVELI®의 sNDA 신청은 VALIANT 3상 임상시험(26주차 기준)의 긍정적인 결과를 기반으로 제출되었습니다. 연구는 C3G 및 IC-MPGN 환자(청소년 및 성인, 신장 이식 전후 포함)를 대상으로 진행되었으며, EMPAVELI®는 다음과 같은 주요 효능을 보였습니다.

 

✅ 단백뇨 68% 감소(1차 평가변수 충족)

• EMPAVELI® 치료군은 위약 대비 단백뇨(소변 내 단백질 배출량)가 68% 유의미하게 감소(p<0.0001) 했습니다.

✅ 신장 기능 안정화(eGFR 유지)

• EMPAVELI® 치료군은 신장 기능이 안정적으로 유지(p=0.03) 되었으며, 이는 질병 진행을 억제하는 중요한 지표입니다.

✅ C3c 침착 감소

• EMPAVELI® 치료를 받은 환자의 71%에서 C3c 침착이 완전히 사라졌으며(p<0.0001), 이는 치료제의 강력한 항염증 효과를 시사합니다.

📌 안전성 & 내약성 확인
EMPAVELI®는 기존 안전성 프로파일과 일관된 우수한 내약성을 보였으며, 심각한 부작용 없이 환자들이 치료를 잘 견뎌낸 것으로 나타났습니다.

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🔎 FDA 우선 심사(Priority Review)란?

**우선 심사(Priority Review)**는 중증 질환을 치료하며, 기존 치료법 대비 안전성 또는 유효성 측면에서 의미 있는 개선을 기대할 수 있는 신약에 대해 FDA가 신속히 검토하는 절차입니다.

 

일반적으로 신약 심사는 10개월 이상 소요되지만, ‘우선 심사’ 대상은 6개월 내로 단축될 수 있습니다. 이에 따라 EMPAVELI®는 2025년 7월 28일 이전에 승인 여부가 결정될 예정입니다.

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🎯 EMPAVELI®, 희귀 신장 질환 환자들에게 희망될까?

**VALIANT 연구 공동 연구자이자 콜로라도 의과대학 교수인 브래들리 P. 딕슨(Bradley P. Dixon, M.D., FASN)**은 EMPAVELI®의 치료 효과에 대해 다음과 같이 언급했습니다.

"EMPAVELI®는 C3G 및 IC-MPGN 환자에게 임상적으로 의미 있는 개선 효과를 보였습니다. 단백뇨 감소, 신장 기능 유지, C3c 침착 완화라는 세 가지 핵심 지표에서 모두 긍정적인 결과를 보였으며, 만성 신부전으로 진행될 위험이 높은 환자들에게 희망이 될 것입니다."

 

Apellis는 이번 FDA 심사를 통해 EMPAVELI®를 모든 C3G 및 IC-MPGN 환자(연령, 이식 여부 무관)에게 제공하는 것을 목표로 하고 있습니다.

 

승인 시 EMPAVELI®는 C3G 및 IC-MPGN의 최초이자 유일한 질병 조절 치료제(DMT)로 자리 잡을 가능성이 높으며, 신장 질환 치료 패러다임을 변화시킬 혁신적인 치료 옵션이 될 전망입니다.